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Waseem Qasim
Waseem Qasim è un medico-scienziato e uno dei principali artefici delle terapie geniche, impegnato nello studio delle biotecnologie emergenti per trovare soluzioni a malattie precedentemente incurabili. Presso il UCL Great Ormond Street Institute of Child Health ha guidato applicazioni “bench-to-bedside” di immunoterapie cellulari avanzate, riprogrammando il sistema immunitario per combattere leucemie resistenti nei bambini. È stato inserito nella lista TIME100 Health del 2026.
Il professor Qasim ha guidato applicazioni cliniche di vettori lentivirali e di tecnologie di editing genetico di nuova generazione. Applicazioni pionieristiche degli strumenti di precisione TALEN e CRISPR-Cas9 sono state tra le prime a dimostrare il potenziale dell’editing del genoma attraverso la generazione di terapie con cellule T universali “pronte all’uso” per la leucemia.
Il suo gruppo di ricerca ha inoltre descritto la prima applicazione terapeutica del Base Editing, in cui enzimi molecolari di precisione sono stati utilizzati per “riscrivere” singole lettere del codice genetico all’interno di cellule T ingegnerizzate. Le sperimentazioni cliniche in corso hanno già prodotto risultati trasformativi per i pazienti e stanno fornendo un modello per applicazioni più ampie, tra cui la riparazione dei geni responsabili di malattie ereditarie del sangue e del sistema immunitario.
Il professor Qasim ha guidato applicazioni cliniche di vettori lentivirali e di tecnologie di editing genetico di nuova generazione. Applicazioni pionieristiche degli strumenti di precisione TALEN e CRISPR-Cas9 sono state tra le prime a dimostrare il potenziale dell’editing del genoma attraverso la generazione di terapie con cellule T universali “pronte all’uso” per la leucemia.
Il suo gruppo di ricerca ha inoltre descritto la prima applicazione terapeutica del Base Editing, in cui enzimi molecolari di precisione sono stati utilizzati per “riscrivere” singole lettere del codice genetico all’interno di cellule T ingegnerizzate. Le sperimentazioni cliniche in corso hanno già prodotto risultati trasformativi per i pazienti e stanno fornendo un modello per applicazioni più ampie, tra cui la riparazione dei geni responsabili di malattie ereditarie del sangue e del sistema immunitario.